מחקר להערכת אימטלסטאט (GRN163L) בנבדקים התלויים בעירוי עם תסמונת מיאלודיספלסטית (MDS) חוזרת או עמידה לטיפול בחומר מעודד אריתרופואזיס (ESA), בעלי דרגת סיכון נמוכה או בינונית-1 על-פי מערכת הסיווג הפרוגנוסטית הבינלאומית (IPSS).
אבחון MDS בעלת סיכון נמוך או בינוני-1 לפי IPSS המאומת באמצעות שאיבה וביופסיה של מח עצם
בעל תלות בעירוי RBC, המוגדרת כדרישה לעירוי של 4 יחידות RBC לפחות; ההמוגלובין (Hb) טרום העירוי חייב להיות 9.0 גרם/דציליטר או יותר כדי שייחשב כחלק מסך כולל של 4 יחידות
עם MDS שהינה נשנית/עמידה לטיפול ב-ESA; כמוגדר בעמידה באחד מהקריטריונים להלן
קיבל לפחות 8 שבועות של טיפול בכמות שבועית מזערית של אפואטין אלפא 40,000 יחידות, אפואטין בטא 30,000 יחידות או דרבפואטין אלפא 150 מק""ג (או חומר/מינון שווה ערך), מבלי שהשיג עליית Hb של 1.5 ג'/ד""ל או יותר או דרישת עירוי RBC מופחת ב-4 יחידות לפחות במהלך 8 שבועות
תלות בעירוי או הפחתה ב-Hb ב-1.5 ג'/ד""ל או יותר לאחר שיפור המטולוגי, בהיעדר הסבר אחר
רמת אריתרופואטין (EPO) אנדוגנית בסרום של יותר מ-500 מילי-יחידות (mU)/מ""ל
מאגרי ברזל מספקים, המוגדרים כרוויית טרנספרין הגדולה מ-20% ופריטין בסרום הגדול מ-400 ננוגרם/מ""ל, הנמדדים במהלך תקופת הסינון, או מאגרי ברזל מספיקים המודגמים באמצעות בחינת מח עצם עדכנית עם צביעת ברזל
מצב תפקודי לפי ECOG בדרגה 0, 1 או 2
קריטריונים עיקריים לאי הכללה:
טיפול קודם באימטלסטאט
קיבל קורטיקוסטרואידים של יותר מ-30 מ""ג/יום פרדניזון או שווה ערך, או טיפול בגורם גידול במהלך 4 השבועות שקדמו ל-C1D1 (חלק 1) או להקצאה האקראית (חלק 2)
טיפול קודם בחומר הגורם להיפומתילציה
היסטוריה קודמת של השתלת תאי גזע המטופויטיים
אובחן עם ממאירות שאינה MDS או קיבל טיפול עבורה, למעט
ממאירות שטופלה בכוונה טיפולית וללא מחלה פעילה ידועה נוכחת למשך שלוש שנים או יותר. 5.2 סרטן עור שאינו מלנומה או לנטיגו מליגנה שטופלו כראוי בלי סימנים למחלה
קרצינומה בצוואר הרחם שאינה פולשנית שטופלה כראוי בלי סימנים למחלה
מחלה קרדיווסקולרית בעלת משמעות קלינית
הנבדק הוערך בעבר כבעל MDS עם סיכון בינוני-2 או גבוה בהתאם ל-IPSS
נבדק עם קריוטיפ del(5q)
נבדק עם תסמונת החפיפה MDS/ניאופלסמה מיאלופרוליפרטיבית
