מחקר שלב 3 רב-מרכזי, בתווית פתוחה, בהקצאה אקראית להערכת היעילות והבטיחות של גיבינוסטאט לעומת הידרוקסיאוריאה במטופלים עם פוליציטמיה ראשונית בסיכון גבוה החיוביים ל-JAK2V617F: מחקר GIV-IN PV
נשים וגברים בגיל ≥ 18שאובחנה אצלם פוליציטמיה ראשונית (PV).
המטופלים מסוגלים לתת הסכמה מדעת ומוכנים לחתום על טופס הסכמה מדעת.
המטופלים אובחנו כחולי PV על פי הקריטריונים של ארגון הבריאות העולמי לשנת 2016 בתוך 3 שנים לפני ההקצאה האקראית.
חולי PV חייבים לעמוד בהגדרת סיכון גבוה לפקקת במועד הסינון
המטופלים זקוקים לטיפול במועד הסינון, בשל קיום לפחות אחד מהבאים:
HCT ≥ 45% או HCT < 45% וביצוע פלבוטומיה אחת לפחות ב-3 החודשים שקודמים לסינון, או
ספירת כדוריות הדם הלבנות > 10 × 109/L, או
ספירת הטסיות> 400 × 109/L.
מטופלות לאחר הפסקת הווסת, מעוקרות או אם מסוגלות להרות ופעילות מבחינה מינית, משתמשות באמצעי מניעה יעילים ביותר.
מטופלות המסוגלות להרות חייבות להסכים לשימוש באמצעי מניעה יעילים ביותר במהלך המחקר ולפחות 6 חודשים לאחר המנה האחרונה של טיפול המחקר, אם המטופלת קיבלה הידרוקסיאוריאה.
מטופלים גברים חייבים להשתמש בקונדומים ולוודא שהם או בנות זוגם ישתמשו באמצעי מניעה יעיל ביותר במהלך המחקר ולפחות שנה לאחר המנה האחרונה של טיפול המחקר, אם המטופל קיבל הידרוקסיאוריאה.
זוהי רשימה חלקית של קריטריונים להכללה.
קריטריונים עיקריים לאי הכללה:
מטופלים עם היסטוריה של התנגדות או אי סבילות להידרוקסיאוריאה לפי קריטריוני ELN
מטופלים בעלי ערך QTcF של > 450 מילי-שניות ומטופלות בעלות ערך של > 460 מילי-שניות בביקור הסינון; היסטוריה מולדת או נרכשת של מקטע QTc מוארך.
מטופלים עם מחלה קרדיווסקולרית מובהקת מבחינה קלינית במועד הסינון.
היסטוריה רפואית שכוללת פקקת של ורידים ספלנכניים ו/או כריתת טחול.
מטופלים בעלי תפקוד כבד או כליות לקוי במועד הסינון
ספירת טסיות ≤ 150 × 109/L במועד הסינון
ANC < 1.2 × 109/L במועד הסינון (נויטרופילים)
היפרטריגליצרידמיה בלתי נשלטת במועד הסינון
טיפול קודם במעכבי 2JAK או HDAC או טיפול 32-P.
מטופלים שמקבלים טיפול באינטרפרון או בפיפוברומן במהלך 5 השבועות שלפני הסינון.