ניסוי שלב 3, רב-מרכזי, בשיבוץ אקראי, כפול-סמיות בבקרת פלצבו הנערך בקבוצות מקבילות במשך עד 35 שבועות להערכת היעילות, הבטיחות וההשפעה של אפגרטיגימוד PH20 SC על איכות החיים של מטופלים מבוגרים עם ITP ראשונית.
יכולת להבין את דרישות הניסוי ויכולת להיענות להליכי פרוטוקול הניסוי
גברים או נשים שגילם ביום החתימה על טופס ההסכמה מדעת (ICF) הוא ≥ 18 שנים
אבחנה מאושרת של תרומבוציטופניה חיסונית ראשונית, שנקבעה לפחות 3 חודשים לפני החלוקה האקראית ומבוססת על הקריטריונים של האגודה האמריקאית להמטולוגיה, ללא אטיולוגיה ידועה לתרומבוציטופניה
האבחנה נתמכת על-ידי תגובה לטיפול קודם נגד ITP לפי הערכתו של החוקר.
ספירת טסיות ממוצעת של <30×109/ל' בשתי בדיקות
היסטוריה מתועדת של ספירת טסיות של <30×109/ל' לפני הסינון
בתחילת הניסוי המשתתף או מקבל טיפול(ים) בו-זמני(ים) נגד ITP וקיבל לפחות טיפול אחד נגד ITP בעבר, או שהמשתתף אינו נוטל טיפול נגד ITP אך קיבל לפחות שני טיפולים נגד ITP בעבר
קריטריונים עיקריים לאי הכללה:
תרומבוציטופניה משניות הקשורות למחלה אחרת
שימוש בנוגדי קרישה בתוך 4 שבועות לפני החלוקה האקראית
שימוש בעירוי דם כלשהו בתוך 4 שבועות לפני החלוקה האקראית
שימוש ב-Ig (במתן תוך-ורידי, תת-עורי או תוך-שרירי) או פלסמפרזיס (PLEX) במשך 4 שבועות לפני החלוקה האקראית
שימוש ברומיפלוסטים בתוך 4 שבועות לפני החלוקה האקראית
מי שעבר כריתת טחול פחות מ-4 שבועות לפני החלוקה האקראית
שימוש במוצר מחקרי תוך 3 חודשים או 5 מחציות חיים (הארוך מביניהם) לפני המנה הראשונה של המוצר התרופתי המחקרי
שימוש בנוגדן חד-שבטי כלשהו בתוך 6 חודשים לפני המנה הראשונה
חריגות בעלות משמעות קלינית בבדיקות מעבדה בביקור הסינון
עבר של ממאירות, אלא אם כן מעריכים שהיא נרפאה באמצעות טיפול מתאים ואין עדות להישנות
