מחקר שלב 3b אקראי, בביקורת פלצבו, כפול-סמיות להערכת היעילות והבטיחות של לרודלסיבפ בילדים ובמתבגרים בגיל 6 עד 17, עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית שהתזונה שלהם יציבה והם נוטלים טיפול פומי להורדת שומנים (LIBerate-Kids)

שם חוקר ראשי:

פרופ' רונן דורסט

יזם המחקר:

LIB Therapeutics Inc.

מספר פרוטוקול:

LIB003-008

קריטריונים עיקריים להכללה:

ישתתפו במחקר מטופלים ומטופלות בני 6 עד 17 עם HeFH.

קריטריונים להכללה:

  • מתן הסכמה מדעת/הצהרה בכתב.
  • מטופל או מטופלת בני 6 עד 17
  • משקל ≥ 18 ק"ג (40 lbs) ומדד מסת הגוף (BMI) ≥ 17 וגם ≤ 42 ק"ג/מ"ר;
  • אבחנה של HeFH ודאית או סבירה.
  • על מטופלים המקבלים נוגדן חד שבטי (mAb) נגד PCSK9 לעבור תקופת התנקות בת ≥ 8 שבועות אחרי קבלת המנה האחרונה.
  • בדיקת הריון שלילית במהלך הניסוי ובביקור הסינון האחרון.
  • שימוש באמצעי מניעה.
  • המנעות מתרומת זרע עד ל 90 ימים אחרי קבלת המנה האחרונה של תרופת המחקר.
  • זוהי רשימה חלקית של קריטריונים להכללה.

קריטריונים עיקריים לאי הכללה:

  • שימוש בתרופות הפומיות האסורות להורדת שומנים בששת החודשים שלפני הסינון
  • סינון LDL או פלזמה (apheresis) בחודשיים שלפני יום 1;
  • היסטוריה מתועדת של היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית (HoFH).
  • רקע של כל בעיה רפואית קודמת או פעילה או חריפה ו/או של מחלה מערכתית חמורה או לא יציבה הפוגעת ביכולת לגייס את המטופל.
  • נשים בעלות פוטנציאל להרות שהן פעילות מינית, ואינן משתמשות או אינן מוכנות להשתמש בשיטות יעילות במיוחד למניעת היריון.
  • אי ספיקת כליות מתונה עד חמורה המוגדרת כקצב סינון גלומרולרי מוערך < 30 מ"ל/דקה/1.73 מ"ר בביקור הסינון;
  • מחלת כבד פעילה או אי ספיקת כבד
  •  מחלה של בלוטת התריס שאינה מאוזנת בטיפול
  • סוכרת מסוג 1 או מסוג 2 שאינה מאוזנת בטיפול
  • הפרעת קצב לב חמורה שאינה מאוזנת בטיפול
  • ניתוח לב או רווסקולריזציה מתוכננים
  • אי ספיקת לב בדרגה III-IV
  • השתתפות במחקר התערבותי אחר או שחלפו פחות מ-30 ימים  מאז סיום הטיפול במכשיר ניסיוני או בתרופת/ות מחקר ניסיונית/ות
  • רקע של שימוש לרעה בתרופות מרשם, שימוש בסמים או שימוש לרעה באלכוהול
  • קיבל עירוי דם בארבעת השבועות שלפני השיבוץ באקראי או שיש לו אבחון ידוע של נגיף הכשל החיסוני האנושי (HIV)
  • יש לו כל ממצא אחר אשר לדעת החוקר יפגע בבטיחותו של המטופל או בהשתתפותו במחקר
  • זוהי רשימה חלקית של קריטריונים לאי הכללה.

במידה ויש לכם שאלות נוספות בנוגע למחקר

השאירו פרטים וניצור אתכם קשר

פרטים אישיים:


מין:

  

האם את/ה מקבל/ת טיפול למחלה?

  

האם קיימת אבחנה למחלה?

  

עבור מי הפניה?

  
דילוג לתוכן