גידול דסמואיד (aggressive fibromatosis) שאושר בבדיקה היסטולוגית בידי פתולוג מקומי (לפני מתן ההסכמה מדעת), ואשר התקדם בשיעור ≥ 20% לפי הקריטריונים RECIST 1.1 בטווח 12 חודשים מהסריקה בביקור הסינון.
לפחות נגע אחד הניתן למדידה ומתאים למדידות נפח באמצעות MRI בעת הסינון (חלק א בלבד)
אחד מהבאים:
• נבדקים שלא טופלו בעבר, שמחלתם אינה מתאימה לניתוח ללא סיכון לתחלואה משמעותית; או
• מחלה נשנית/עמידה לטיפול אחרי קו טיפול אחד לפחות (לרבות ניתוח, קרינה או טיפול מערכתי).
גידול דסמואיד שבו המשך התקדמות המחלה לא יגרום לסיכון משמעותי מיידי של הנבדק.
מסכים להגיש רקמת גידול מקובעת בפורמלין ומושקעת בפרפין (FFPE) מארכיון או מביופסיה טרייה, לצורך אישור האבחון של המחלה.
חייב להיות מסוגל לבלוע כמוסות שלמות, בלי בעיות במערכת העיכול המשפיעות על הספיגה. מתן הטיפול דרך צינור אפי או צינור הזנה (G-tube) אינו מאושר.
חלק ב:
בגיל ≥ 12 (כולל) ובמשקל ≥ 40 ק"ג, בעת החתימה על טופס ההסכמה מדעת.
ממצאים המעידים על מחלה ניתנת למדידה לפי סריקת CT/MRI. נגעים ניתנים למדידה מוגדרים על פי הקריטריונים RECIST 1.1.
קריטריונים עיקריים לאי הכללה:
חלק א:
אבחנה של מחלה ממארת בשנתיים האחרונות. עם זאת, נבדקים עם האבחנות הבאות רשאים להתגייס למחקר כל עוד אין להם כיום ממצאים המעידים על המחלה:
• סרטן עור שאינו מלנומה,
• מלנומה לא פולשנית,
• סרטן בלוטת התריס מטופל,
• סרטן צוואר הרחם לא פולשני מטופל,
• סרטן ערמונית בשלב מוקדם, שטופל בטיפול המיטבי, או הנמצא במעקב פעיל
סובלים כיום או שסבלו לאחרונה (בחודשיים שלפני מתן מוצר המחקר) ממחלה או מהפרעות במערכת העיכול המגדילות את הסיכון לשלשול, כגון מחלות מעי גס דלקתיות ומחלת קרוהן.
ממצאים המעידים על זיהום פעיל שאינו מאוזן בטיפול, המצריך טיפול מערכתי נגד חיידקים, נגד נגיפים או נגד פטריות ≤ שבעה ימים לפני הטיפול במוצר המחקר, לדוגמה, זיהום פעיל של הפטיטיס B, הפטיטיס C או נגיף האיידס (HIV), בעת הסינון.
אוטם שריר הלב בששת החודשים שלפני הגיוס, תעוקת חזה בדרגה גדולה מ-1 או אי ספיקת לב בדרגה III או IV לפי איגוד הלב של ניו יורק (NYHA), הפרעות קצב לב סימפטומטיות, טכיקרדיה חדרית מתמשכת, טורסאד דה פואה, תסמונת QT מוארך, תלות בקוצב לב או ממצאים המעידים על איסכמיה חריפה בבדיקת אק"ג.
רקע של גורמי סיכון נוספים לטורסאד דה פואה (לדוגמה אי ספיקת לב בשלב מתקדם, תת אשלגן בדם (היפוקלמיה), היסטוריה משפחתית של תסמונת QTc מוארך מולדת או נרכשת).
בעיה רפואית לא יציבה או בעיה חמורה שאינה מאוזנת באמצעות טיפול תרופתי (לדוגמה תפקוד לבבי או ריאתי לא יציב או סוכרת שאינה מאוזנת בטיפול תרופתי) או כל מחלה חמורה או ממצא חריג בבדיקות מעבדה אשר לדעת החוקר יגדילו את הסיכון הנשקף לנבדק בעקבות השתתפותו במחקר.
נבדקת הרה או מיניקה או מצפה להרות במהלך זמן המחקר הצפוי.
חלק ב:
אין לכלול במחקר נבדקים העונים על קריטריון כלשהו מהקריטריונים לאי הכללה בחלק א, המפורטים לעיל, אלא אם צוין אחרת.
בנוסף, בחלק ב לא ייכללו נבדקים עם התוצאות הבאות בבדיקת אק"ג:
• מרווח QTcF ממוצע ≥ 470 אלפיות השנייה
• חסם הולכה AV בדרגה שנייה או שלישית